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Retrouvez les entreprises sélectionnées dans la session "Présentations d'Entreprises" de RARE 2015 :
Amatsigroup: est spécialisée dans le développement préclinique et clinique de produits pharmaceutiques à usage humain et vétérinaire. Son offre de services à l’international comprend : les bioservices (Etudes In-vivo et Bioanalyses), les solutions analytiques, le développement de formulation et la fabrication, le conditionnement et la distribution de lots pilotes et cliniques.
Avec un outil adapté aux petites séries et une grande flexibilité opérationnelle, Amatsigroup est un partenaire privilégié pour le développement de médicaments pour les Maladies Rares.
Cytel: société de services en biométrie visant à améliorer la conception et la mise en œuvre des essais cliniques grâce à l'application d'outils innovants en statistiques et la recherche de l'excellence opérationnelle.
Genzyme: Entreprise pionnière en biotechnologies, Genzyme est depuis plus de 30 ans à la pointe de l’innovation. Notre mission est de découvrir et de favoriser l’accès à des thérapies qui transforment la vie des patients en attente de solutions médicales satisfaisantes. Genzyme a été la première entreprise à proposer un traitement par enzymothérapie substitutive pour le traitement des maladies rares.
Avec quatre traitements commercialisés, Genzyme se caractérise par :
Un engagement fort auprès des patients et des communautés de patients
Une recherche internationale focalisée sur les besoins médicaux non satisfaits
Des collaborateurs mobilisés et empreints d’humanité
Au-delà des traitements, Genzyme s’inscrit dans une démarche de concertation entre les différents acteurs afi n que professionnels de santé, associations de patients, autorités de santé, responsables politiques, laboratoires oeuvrent ensemble. La création de services personnalisés pour accompagner le quotidien des patients et des professionnels de santé est donc essentielle pour Genzyme :
Un service d’immunosurveillance met à disposition, dans le cadre du suivi régulier des anticorps recommandé par les Autorités de santé, le matériel nécessaire au prélèvement, conditionnement et transports des échantillons sanguins, procède aux analyses et communique les résultats aux cliniciens.
L’assistance à domicile offre un service global : formation des équipes soignantes, portage des traitements par une société habilitée, mise à disposition de mallettes isothermes dédiées au transport des traitements thermosensibles en vue de faciliter le traitement au domicile du patient.
L’assistance lors des déplacements (vacances, voyages d’affaires…) permet la continuité du traitement et le respect des dates de perfusion des patients en France et à l’étranger conformément à la prescription du médecin.
Un service d’Information Médicale et Pharmaceutique disponible 7 jours sur 7 assure un support bibliographique aux professionnels de santé.
Les registres internationaux disponibles sur le site www.lsdregistry.com permettent d’améliorer les connaissances sur les maladies de Gaucher, Fabry, Pompe et la MPSI.
Le Centre de R&D de Genzyme abrite de nombreuses plateformes technologiques. Ses programmes de développement sur les maladies de Parkinson et de Niemann-Pick, le lupus, la DMLA ou la mucoviscidose ont pour priorité de répondre aux besoins médicaux non satisfaits.
Genzyme développe des médicaments et des services dans les maladies rares, la sclérose en plaques et le cancer de la thyroïde commercialisés dans le monde entier. Genzyme, entreprise du Groupe Sanofi , bénéfi cie du réseau et des ressources de l’un des plus grands groupes pharmaceutiques mondiaux autour du même engagement au service des patients.
Inserm Transfert: Filiale de droit privé de l’Inserm fondée en 2000, Inserm Transfert SA gère l’intégralité de la valorisation et du transfert des connaissances issues des laboratoires de recherche de l’Inserm vers l’industrie, de la déclaration d’invention au partenariat industriel. Inserm Transfert propose aussi ses services dans le montage et la gestion de projets européens et internationaux, de projets de grande envergure en épidémiologie et en santé publique. Depuis 2009, elle gère une enveloppe de maturation. Enfin, elle dispose d’un fonds d’amorçage dédié aux sciences de la vie, Inserm Transfert Initiative.
Orphan Europe (Recordati Group) : Laboratoire pionnier, fondé en France en 1990, avec pour objectif de fournir des traitements aux personnes atteintes de maladies rares, Orphan Europe devient Orphan Europe groupe Recordati suite à son acquisition en 2007. Bénéficiant des ressources d’un groupe international, Orphan Europe Recordati Group est entièrement dédié, à la recherche, au développement, à la fabrication et à la commercialisation de produits pharmaceutiques. Avec maintenant 25 années d’expérience, 8 médicaments innovants (dont 3 bénéficient d’une ASMR I et 2 d’une ASMR 2) sur le marché et d’autres en cours de développement, la motivation des 175 employés répartis sur tous les continents est chaque jour nourrit par la conviction que chaque patient atteint d’une maladie rare doit pouvoir bénéficier du meilleur traitement. Au fil des années, Orphan Europe Recordati Group s’est développé à travers le monde, d’abord en Europe avec des filiales dans tous les pays européens puis sur tous les continents avec notamment des filiales au Moyen Orient, aux Etats Unis, en Russie et plus récemment au Brésil, au Mexique et Colombie. Depuis 25 ans, le groupe s’est enrichi d’une expérience inégalée dans le développement de médicaments dans les maladies rares, de la mise en place d’essais cliniques soumis aux exigences réglementaires et de production spécifiques jusqu’à sa distribution à travers le monde entier. Tout en contribuant activement au développement des registres, des associations de patients, d’échanges entre experts ou de professionnels de santé, Orphan Europe Recordati Group s’engage également à fournir une offre de formation à travers des sessions pédagogiques (Recordati Rare Diseases Fondation d’entreprise - http://www.rrd-foundation.org/fr), ayant pour objectif d’aider à la connaissance et ainsi d’améliorer le diagnostic et la prise en charge des maladies rares.
Depuis 25 ans, Orphan Europe Recordati Group, le groupe s’est enrichi d’une expérience inégalée dans le développement et la commercialisation de médicaments dans les maladies rares. Avec 9 médicaments sur le marché, une présence sur tous les continents et une contribution importante à la mise en place de réseaux d’experts et de réunions de formation des médecins pour une meilleure prise en charge de ces maladies via la Recordati Rare Diseases Fondation d’entreprise, Orphan Europe Recordati Group est un acteur impliqué et reconnu pour son expertise dans le domaine des maladies rares
LFB: L’engagement du groupe LFB dans le domaine des maladies rares constitue un axe structurant et pérenne de l’activité du Groupe. Le groupe LFB réalise plus des deux tiers de son activité dans le domaine des maladies rares : plus de 70% des médicaments LFB prescrits le sont à des patients atteints d’une maladie rare.
Depuis sa création en 1994, le LFB a ainsi permis de prendre en charge des centaines de milliers de patients atteints de maladies parfois très rares (quelques dizaines de patients), appelant une prise en charge chronique, dans les domaines de l’immunologie, de l’hémostase et de la pneumologie principalement.
Les investissements importants du groupe LFB dans la recherche et développement, pour développer de nouvelles protéines thérapeutiques et des thérapies innovantes, sont un pilier de l’engagement du Groupe dans le domaine des maladies rares. Plus de la moitié des investissements en R&D sont dédiés à des médicaments ayant une indication potentielle dans une maladie rare. Aujourd’hui, quatre médicaments sont en développement clinique avancé pour enregistrement en Europe ou aux Etats-Unis, avec des indications potentielles dans des maladies rares.
Le groupe LFB est un acteur industriel ambitieux dans le domaine des thérapies innovantes, produisant des médicaments dans ce domaine pour répondre à des situations précises, parfois sans solution thérapeutique.
Enfin, le LFB est un partenaire de longue date et pérenne d’acteurs institutionnels majeurs du domaine des maladies rares, notamment en France Alliance Maladies Rares, et au niveau européen, EURORDIS. Le LFB est un partenaire important d’ORPHANET depuis plusieurs années également, nonobstant les nombreux partenariats du groupe avec différentes associations de patients dans le domaine des maladies rares. Poursuivre son engagement dans le domaine des maladies graves et rares est une volonté stratégique du groupe LFB, en France comme à l’international où le groupe réalise aujourd’hui le tiers de son activité.
Pfizer: Pfizer, groupe leader pharmaceutique implanté en France depuis 1960, s’est construit au fi l des années une expertise dans différents domaines thérapeutiques majeurs, ce qui lui permet aujourd’hui d’être reconnu comme une société biopharmaceutique innovante:
Pfizer compte parmi les portefeuilles de médicaments les plus larges des laboratoires pharmaceutiques (16 domaines thérapeutiques, 130 produits) en commercialisant des produits reconnus pour leur qualité et pour lesquels la sécurité des patients est une priorité absolue.
Aussi, Pfizer développe des médicaments innovants (jusqu’à 3 lancements par an) issus d’un pipeline riche de plus de 80 molécules dans différentes aires thérapeutiques pour lesquelles les besoins médicaux restent insatisfaits (cancer, vaccins, maladies rares, neurosciences/immunologie…).
Pfizer a su passer d’une offre médicament à une offre thérapeutique plus large via des solutions innovantes pour répondre à l’évolution des besoins des clients et accompagner les professionnels de santé qu’ils soient en ville ou à l’hôpital tout au long du parcours de santé du patient.
Pfizer s’engage mondialement dans la recherche et le développement de médicaments orphelins, l’amélioration de l’aide au diagnostic et l’accès au traitement du plus grand nombre de patients ; en tenant compte de leur diversité et leurs besoins à chaque étape de leur vie.
Dans ce but Pfizer soutient auprès des différents acteurs impliqués dans la prise en charge des maladies rares, une politique adaptée à leurs spécifi cités. En effet, améliorer le quotidien des patients atteints de pathologies rares doit être l’ambition de TOUS.
Pour se faire, Pfizer se mobilise autour de trois axes prioritaires :
Développement de nouveaux médicaments : Pfizer met au service des patients son expertise et ses ressources pour répondre aux besoins médicaux non couverts, en témoigne un portefeuille de médicaments étoffé incluant des thérapies dans des aires thérapeutiques aussi diverses que l’hémophilie, l’endocrinologie, l’hypertension pulmonaire artérielle, l’amylose, etc. L’investissement récent de Pfizer à travers des partenariats de co-développement avec des entreprises de biotechnologies telles qu’Opko et Spark Therapeutics démontre la volonté de Pfizer de se positionner comme acteur incontournable dans le traitement de pathologies rares.
Partenariats et programmes de recherche en France: Pfi zer est particulièrement engagé auprès de professionnels de santé et d’unités de recherche engagés dans les maladies rares, via le développement de partenariats de recherche. Depuis 2012, plus de 60 projets ont été menés à bien grâce à l’engagement de Pfizer.
Soutien des associations de patients : Comprendre, améliorer et accompagner le quotidien des patients est notre ambition majeure, c’est pourquoi Pfizer soutient et accompagne les associations de patients impliquées dans la prise en charge thérapeutique, au niveau européen (EURORDIS) mais également au niveau national. Près de 30% des dons associatifs ont été attribuées à des organismes dédiés aux maladies rares.
Pfizer France est la 5ème fi liale de Pfi zer dans le monde. Nous voulons rappeler constamment à nos collaborateurs qu’ils peuvent être fi ers de travailler dans une entreprise comme Pfizer et dans cette industrie de manière plus générale qui contribue à sauver des vies.
Shire: Shire ambitionne de devenir une société de biotechnologie mondiale fournissant principalement des médicaments à des patients atteints de maladies rares. Nous sommes soucieux de travailler avec la communauté Maladies rares dans le but de trouver des solutions de traitement pour les maladies rares pour lesquelles il n’existe pas de thérapies satisfaisantes et de permettre aux personnes atteintes de ces maladies affectant leurs conditions de vie, de vivre mieux. Cela signifi e que nous nous concentrons sur le développement de traitements pour des maladies pour lesquelles l’impact de nos médicaments peut faire une différence en proposant une « thérapie » offrant de nouvelles perspectives aux patients atteints d’une maladie rare telle que le syndrome de Hunter, les maladies de Fabry, de Gaucher et l’angio oedème héréditaire (AOH).
Nous travaillons en partenariat avec des médecins, des patients, des professionnels de santé et des responsables politiques au niveau mondial, pour nous assurer que les patients aient accès à nos thérapies innovantes et au support dont ils ont besoin. Aujourd’hui, les personnes atteintes de maladies rares peuvent accéder à nos médicaments dans presque 70 pays.
L’innovation est au centre de notre croissance future dans les maladies rares, stimulant la recherche dans des activités visant à améliorer la compréhension de l’histoire des maladies génétiques rares et s’appuie sur une équipe de Recherche et Développement (R&D) interne dédiée. Notre expertise dans la découverte de nouvelles thérapies pour des maladies génétiques rares engageant le pronostic vital, ainsi que dans le développement de médicaments pour les patients traités par des médecins spécialistes, confi rme notre dévouement constant envers les patients et les professionnels de santé qui les prennent en charge. Au travers d’une collaboration et d’un partenariat permanent avec les médecins et les autres responsables de santé, nous bâtissons une offre de médicaments qui, nous l’espérons, améliorera réellement la vie des patients, maintenant et dans le futur. Nos programmes actuels de recherche se concentrent principalement sur la leucodystrophie métachromatique, l’ataxie de Friedreich, et la maladie de Sanfi lippo de type A.
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